编者按：今日（2026年2月28日）是第19个国际罕见病日。根据世界卫生组织（WHO）2025年发表的数据，目前已知的罕见病超过7000种，影响到全球3亿多人。在罕见病新药研发领域，寡核苷酸疗法凭借独...